🏍㊙🌪
com:15010801
com19870427
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
🕴(撰稿:安福锦)俄西部一巴士与火车相撞致8人死亡
2024/05/27季馨涛👥
韩国单日病例超10万 美国将延长国家紧急状态|大流行手记(2月18日)
2024/05/27龚芳纨📨
“阳光星辰助力计划”结课 奇富科技推动随迁儿童科技教育普及
2024/05/27颜芝姬🏝
刘江执导新剧开机 张鲁一高圆圆迎接新挑战
2024/05/27仲谦姬☈
新春走基层丨“温馨提示”让春运更安心——山东交通安全管理一线见闻
2024/05/27太叔江力🥑
李强会见岸田文雄
2024/05/26公羊环涛❗
张善政与林全本周五将会面 谈深度交接
2024/05/26祝鹏婕✋
去寺庙短期修行怎么样?“花三千做了二十八天牛马”
2024/05/26吕蕊朗e
“民族团结一家亲童心共筑中国梦”藏川滇渝四地共庆“六一”国际儿童节
2024/05/25龙梁荷e
身份查明!内蒙古一废弃平房内发现无名尸骸,竟是在逃33年命案逃犯
2024/05/25徐初晓🏍